1多发性骨髓瘤1.1 简介多发性骨髓瘤(multiple myeloma,MM)是一种罕见的难以治愈的疾病,以骨髓(BM)中克隆性浆细胞的积累为特征,通常在患者的血液或尿液中会出现单克隆蛋白,此种疾病约占血液学恶性肿瘤的10%。
[1,2]据美国国家癌症研究所调查,在美国每年约有21700人被诊断为多发性骨髓瘤,并且有10710人因为此病而丧生[3]。
查阅资料发现在欧洲每年约有27,800例新病例,患者的诊断中值年龄为65岁[1],极少发现35岁以下患者且男性的发病率比女性略高。
多发性骨髓瘤的临床特征包括骨痛和骨骼破坏等骨骼并发症、高血钙、贫血和出血倾向、肾脏损害、反复感染、神经系统损害、高粘滞综合征和淀粉样变性[1,4,5]。
如果进展期骨髓瘤患者不进行治疗,其中位生存期仅为6个月,接受化疗后骨髓瘤患者的中位生存期也不超过3年,而且只有25%的患者可以生存5年以上 [6]。
近几年来,随着沙利度胺、来那度胺和硼替唑咪等新药占据主力地位,多发性骨髓瘤患者的预后获得了极大的改善[7,8]。
然而,绝大多数患者仍然复发,且随着持续的治疗,患者的无进展生存期不断缩短。
[2,8,9]当多发性骨髓瘤对这些药物没有应答时,患者的预后陷入困局,因此急需耐受性良好的治疗方案来改善这一状况。
1.2 多发性骨髓瘤的临床治疗方法1.2.1 自体造血干细胞移植(autologous stem cell transplantation,ASCT) [10]A S CT 适应人群: 对于药物初始治疗有效,治疗后期药物效果达到平台期的患者;作为化疗有效的补救措施等。
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